En mann og kvinne som lider av en sjelden og ødeleggende autoimmun sykdom har funnet lindring fra symptomene sine i mer enn 15 år etter å ha mottatt en stamcelletransplantasjon. Positive resultater rapportert i medForskere antyder at den eksperimentelle behandlingen garanterer større kliniske studier.
Begge mennene led av en alvorlig og potensielt dødelig sykdom som får immunceller til å produsere antistoffer som utløser et angrep på ryggmargen og nervene som forbinder øynene med hjernen, noe som fører til en tilstand som kalles neuromyelitt optica spectrum disorder (NMOSD). Symptomer har en tendens til å vare i flere dager eller måneder og inkluderer øyesmerter, tap av syn, oppkast og svakhet eller lammelse som påvirker armer og ben. Nåværende behandlinger kan forhindre disse episodene med pågående medisinering, men de fungerte ikke for disse to personene.
Etter stamcelletransplantasjonen ble mannens nevrologiske funksjon bedre, han gjenopptok et normalt liv, og fødte to barn. Kvinnen var i stand til å bruke armen mer effektivt enn før behandlingen og trengte ikke lenger medisiner for å lindre symptomene.
Om støtte til vitenskapsjournalistikk
Hvis du liker denne artikkelen, kan du vurdere å støtte vår prisvinnende journalistikk. Du abonnerer. Ved å kjøpe et abonnement bidrar du til å sikre fremtiden til innflytelsesrike historier om oppdagelsene og ideene som former vår verden i dag.
«Jeg tror ikke vi kan si at dette er en kur, men det har igjen løst et problem som denne sykdommen har forårsaket i veldig lang tid,» sier Jiao Jiao Li, en biomedisinsk ingeniør ved University of Technology Sydney i Australia.
Som en del av en behandling som kalles en allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon, samles donorstamceller fra en annen persons blod. Denne prosedyren har blitt brukt til å behandle noen kreftformer, sigdcellesykdom og andre blodsykdommer. Massimo Filippi, medforfatter av studien og nevrolog ved IRCCS San Raffaele Hospital i Milano, Italia, og hans kolleger sier at dette er første gang denne terapien har blitt brukt til å behandle NMOSD.
Denne mannen fikk stamceller fra sin søster i 2009 og fikk den første allogene transplantasjonen. Året etter fikk kvinnen celler fra en ubeslektet donor. Begge deltakerne fikk en enkelt infusjon av stamceller fra en donor.
Bruce Milthorpe, en vitenskapsmann ved University of Technology Sydney, sier det er spennende at disse menneskene kan forbli symptomfrie i så lang tid.
Tilbakestille immunforsvaret ditt
Før transplantasjonen fikk deltakerne cellegiftmedisiner kalt fludarabin og treosulfan, i tillegg til et monoklonalt antistoffmiddel som eliminerer immunsystemets B-celler, som produserer antistoffer som angriper ryggmargen og synsnervene.
Før de mottok stamcelletransplantasjonen, fikk begge personene også en kort periode med antistoffer og immundempende midler for å forhindre at donorcellene angriper mottakerens friske celler. Dette er også kjent som graft-versus-host-sykdom, en vanlig komplikasjon etter stamcelletransplantasjon. Komplikasjoner kan være livstruende, sa Li. Forfatterne av studierapporten sa at ingen av mennene utviklet antistoffene assosiert med NMOSD og utviklet sunne immunsystemer.
Li sa at prosedyren fullstendig erstatter en persons immunsystem. På den annen side tilbakestiller andre versjoner av behandlingen som bruker dine egne stamceller immunsystemet. Men disse versjonene er kanskje ikke effektive hos personer med autoimmune sykdommer med mindre B-cellene som produserer de angripende antistoffene er fullstendig utryddet, legger hun til.
Milthorpe sa at studiens lille prøvestørrelse gjør det uklart om stamcelletransplantasjon vil hjelpe alle NMOSD-pasienter. Det kan også være vanskelig å finne en passende donor. Men studien kan brukes som bevis for å starte kliniske studier, la han til.
Metoden forskerteamet brukte for å få stamceller direkte fra en donors blod er en positiv utvikling fordi den er mindre invasiv enn å samle stamceller fra en persons benmarg, sier Milthorpe.
Forfatterne sa at begge deltakerne også hadde noen negative utfall, inkludert hovne lymfeknuter, antistoffmangler som krever behandling og blærekreft. Det er ikke uvanlig at sekundære kreftformer utvikler seg etter stamcelletransplantasjon, og forfatterne sier at risikoen bør veies opp mot forbedringer i symptomer og livskvalitet.
Stamcelletransplantasjon i seg selv er også risikabelt. Infeksjoner som oppstår etter behandling er den nest vanligste dødsårsaken forbundet med denne behandlingen. Forskerne sa at denne prosedyren bør være forbeholdt yngre mennesker hvis symptomer ikke forbedres med standardbehandling eller som har samtidige autoimmune sykdommer.
Denne artikkelen er gjengitt med tillatelse. Først publisert 19. juni 2026.
Det er på tide å stå opp for vitenskapen
Hvis du likte denne artikkelen, vennligst støtte oss. Vitenskapelig amerikansk Vi har vært forkjempere for vitenskap og industri i 180 år, og dette kan være det viktigste øyeblikket i vår historie på to århundrer.
jeg er Vitenskapelig amerikansk Jeg har vært abonnent siden jeg var 12, og det har vært med på å forme måten jeg ser verden på. SciAm Det utdanner meg alltid, gleder meg og inspirerer ærefrykt for vårt store og vakre univers. Jeg håper det for deg også.
du abonnere Vitenskapelig amerikanskDu hjelper vår rapportering med å fokusere på meningsfull forskning og funn. Vi har ressursene til å rapportere om beslutninger som truer laboratorier over hele Amerika. Og vi støtter både fremvoksende og praktiserende forskere i en tid hvor verdien av vitenskapen i seg selv altfor ofte ikke blir anerkjent.
Til gjengjeld får du viktige nyheter. Engasjerende podcaster, flott infografikk, Nyhetsbrev du ikke kan gå glipp av, videoer du må se, Utfordrende spill, vitenskapens beste skriving og rapportering. du kan også Gi noen et abonnement i gave.
Det har aldri vært et viktigere tidspunkt for oss å stå frem og vise hvorfor vitenskap er viktig. Jeg håper du vil støtte oss i det oppdraget.